درمان های نو آورانه برای هموفیلی

در حال حاضر چندین دارو یا روش درمانی جدید برای درمان اختلالات خونریزی وجود دارد. همه درمان‌های جدیدی که امروزه مورد بررسی قرار می‌گیرند، بر جایگزینی عامل مفقوده متمرکز نیستند. برخی به دنبال توقف خونریزی از راه های دیگر هستند. لازم است همه داروهای جدید در آزمایشات بالینی تحت آزمایش قرار گیرند و قبل از اینکه توسط پزشک تجویز شوند از نظر علمی تایید شوند.
تعادل هموستاتیک چیست؟

خون حاوی عناصر مختلفی است که به لخته شدن آن کمک می کند (به نام پیش انعقادها) و عناصر دیگری که از لخته شدن آن جلوگیری می کنند (به نام ضد انعقاد). انعقاد کلمه دیگری برای لخته شدن است. یک نوع عدم تعادل می تواند منجر به لخته شدن بیش از حد شود. به این اتفاق "ترومبوز" می گویند. نوع دیگر عدم تعادل می تواند منجر به خونریزی بیش از حد یا اختلال خونریزی شود. تعادل کامل بین پیش انعقادها و ضد انعقادها به عنوان تعادل هموستاتیک شناخته می شود. روش های درمانی جدید به دنبال کاهش دوره های خونریزی با بازگرداندن این تعادل هستند.
درمان تداخل RNA (RNAi) که آنتی ترومبین را هدف قرار می دهد:
مشابه با ضد TFPI، درمان تداخل RNA (RNAi) یک ضد انعقاد به نام آنتی ترومبین را هدف قرار می دهد. این یک روش درمانی جدید است که به دنبال بازگرداندن تعادل هموستاتیک با کاهش آنتی ترومبین است که اجازه می دهد تا ترومبین کافی، یک ماده منعقد کننده، برای جلوگیری از خونریزی تشکیل شود. از آنجایی که متکی به جایگزینی یک پروتئین لخته کننده خاص مانند فاکتور VIII(8) یا فاکتور IX(9) نیست، می توان از آن برای جلوگیری از خونریزی در هموفیلی A و هموفیلی B استفاده کرد. RNAi در حال حاضر در مرحله آزمایش بالینی فاز 3 است.
ژن درمانی:

ژن درمانی روشی برای درمان یک بیماری یا اختلال ژنتیکی است که با ارائه نسخه‌های فعال ژن به افراد برای اصلاح بیماری یا اختلال می‌پردازد. رویکردهای مختلفی برای ژن درمانی از جمله انتقال ژن و ویرایش ژن وجود دارد.ژن درمانی برای هموفیلی A و ژن درمانی برای هموفیلی B هر دو اخیرا توسط FDA تایید شده اند.
مهارکننده مسیر ضد فاکتور بافتی (TFPI) یا ضد TFPI:
Anti-TFPI یک درمان جدید است با مسدود کردن یکی از ضد انعقادها، TFPI، تعادل هموستاتیک را بازیابی می کند و از عملکرد طبیعی آن جلوگیری می کند. از آنجا که ضد انعقادها لخته شدن را کاهش می دهند، تداخل در نحوه عملکرد آنها باعث ایجاد لخته می شود. Anti-TFPI به جایگزینی یک پروتئین لخته کننده خاص مانند فاکتور VIII (8) یا فاکتور IX (9) متکی نیست. به همین دلیل، می توان از آن برای جلوگیری از اپیزودهای خونریزی در هموفیلی A و هموفیلی B استفاده کرد. Anti-TFPI در حال حاضر در مرحله آزمایش بالینی فاز 3 است.

/انتهای پیام

بنیاد امور بیماری های خاص

@cffsd